ﾉﾊﾞﾙﾃｨｽﾌｧｰﾏ／製造販売承認申請｢ｶﾅｷﾇﾏﾌﾞ（遺伝子組換え）｣の製造販売承認を申請｜物流ﾆｭｰｽ

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■ﾉﾊﾞﾙﾃｨｽﾌｧｰﾏ／製造販売承認申請｢ｶﾅｷﾇﾏﾌﾞ（遺伝子組換え）｣の製造販売承認を申請

日本初､ｸﾘｵﾋﾟﾘﾝ関連周期性症候群治療薬｢ｶﾅｷﾇﾏﾌﾞ（遺伝子組換え）｣を国内で承認申請
ﾉﾊﾞﾙﾃｨｽﾌｧｰﾏ株式会社（本社：東京都､代表取締役社長：三谷宏幸）は､本日､ｸﾘｵﾋﾟﾘﾝ関連周期性症候群（以下､CAPS：cryopyrin-associated periodic syndrome）の国内初の治療薬として｢ｶﾅｷﾇﾏﾌﾞ（遺伝子組換え）（一般名､以下：ｶﾅｷﾇﾏﾌﾞ）｣（開発ｺｰﾄﾞ：ACZ885）の製造販売承認申請を行いました｡
ｶﾅｷﾇﾏﾌﾞは､ﾋﾄｲﾝﾀｰﾛｲｷﾝ（IL）-1βに対する遺伝子組換えﾋﾄ免疫ｸﾞﾛﾌﾞﾘﾝG1（IgG1）ﾓﾉｸﾛｰﾅﾙ抗体です｡ｶﾅｷﾇﾏﾌﾞは､炎症性ｻｲﾄｶｲﾝのひとつであるIL-1βと特異的に結合することにより､IL-1βがその受容体と結合することを阻害して､CAPSの様々な炎症症状を速やかに抑制することで効果を示します｡
CAPSとは､｢家族性寒冷自己炎症症候群（FCAS）｣､｢ﾏｯｸﾙ･ｳｪﾙｽﾞ症候群（MWS）｣､｢新生児期発症多臓器系炎症性疾患（NOMID）｣の総称で､IL-1βが過剰に産生されることにより､慢性的な炎症反応や進行性の組織障害が引き起こされます｡CAPSは､生後すぐ､または幼児期より発症し､その後生涯を通じて様々な炎症症状が繰り返される慢性自己炎症疾患群のひとつです｡主な症状には､発熱､関節痛､蕁麻疹様発疹､頭痛､疲労感､結膜炎などがあり､重篤な場合には､聴覚や視覚障害､骨や関節の変形､腎障害などを引き起こす可能性があります｡
CAPSは､世界的には100万人に1人の頻度で発症すると報告されており1､日本での潜在的な患者さんの数は120名程度と推計されます｡しかし､国内では標準的な治療ｶﾞｲﾄﾞﾗｲﾝがなく､また極めて稀な疾患であることから確定診断に至らない患者さんも多く2,3,4､実際に国内のCAPS患者さんの数は30名未満と報告されています5,6｡CAPSはより早期から適切な治療を開始する必要のある疾患ですが､国内では対症療法のみが用いられているのが現状で､ｶﾅｷﾇﾏﾌﾞがCAPS治療の重要な選択肢になるものと期待されています｡
ｶﾅｷﾇﾏﾌﾞは､2009年10月より国内でCAPSに対する臨床試験を開始し､2010年4月の｢医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議｣において医療上の必要性が高いとの評価を得て､厚生労働省より開発要請を受けました｡また､2010年8月には希少疾病用医薬品（ｵｰﾌｧﾝﾄﾞﾗｯｸﾞ）に指定されています｡
ｶﾅｷﾇﾏﾌﾞは､海外ではIlaris?の製品名で米国､ｽｲｽ､欧州連合（EU）など40ｶ国以上で承認を取得し､2009年8月にｽｲｽで発売以来､米国を含めて現在17ｶ国で発売しています｡
参考資料

NOMID Alliance (2008): CAPS Cryopyrin Associated Periodic Syndromes (Internet) . (Accessed: 24 Feb 2010)
Kashiwagi Y, Kawashima H, Nishimata S, et al. (2008): Extreme efficacy of anti-interleukin 1 agent (anakinra) in a Japanese case of CINCA syndrome. Clin Rheumatol; 27:277-9.
Kanegane H, Itazawa T, Saito M, et al. (2008): A CIAS1 mutation in a Japanese girl with familial cold autoinflammatory syndrome. Eur J Pediatr; 167: 245-7.
Kagami S, Saeki H, Kuwano Y, et al. (2006): A probable case of Mucle-Wells syndrome. J Dermatol; 2: 118-21.
上松一永 (2007): 自己炎症疾患の臨床像. 日本臨床免疫学会会誌; 30:63-7.
狩野博嗣 (2007): 自己炎症疾患. 小児内科; 39:803-12.